2026年7月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予普众发现（Multitude Therapeutics, Co., Ltd.）关键产品注射用AMT-253（靶向MUC18 ADC）突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation, BTD），适应症为——既往接受免疫治疗后进展或复发的不可切除局部晚期或转移性黑色素瘤。
AMT-253是全球首创且唯一进入临床阶段的 MUC18 靶向 ADC，是潜在首个可用于黑色素瘤的ADC药物，在该适应症领域有望实现治疗机制与范式的重大突破。AMT-253正在澳大利亚开展I期研究（NCT05906862），并在中国开展I/II期研究（NCT06209580），相关初步临床结果已于2025年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会公布。
本次AMT-253获得突破性疗法认定的适应症为”既往接受免疫治疗后进展或复发的不可切除局部晚期或转移性黑色素瘤”。目前晚期黑色素瘤的治疗手段有限，以靶向、免疫、化疗为主，但整体疗效有限，存在较大的未满足临床需求。
此前，AMT-253已于2025年12月获中国国家药监局药品审评中心（CDE）授予突破性治疗品种认定，并于2026年3月获FDA授予软组织肉瘤孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation）。
关于突破性疗法认定
突破性疗法认定是美国FDA为加速严重或危及生命疾病治疗药物的开发与审评而设立的资格通道，适用于已有初步临床证据提示该药物较现有治疗手段可能具有实质性改善的产品。该认定可在临床开发早期授予，获得认定后，申办方可获得FDA更为密集的开发指导，产品并可有资格分阶段提交上市申请。
关于AMT-253
AMT-253是一款靶向MUC18的ADC。AMT-253的结构组成为：与MUC18具有高结合亲和力的专有抗体、蛋白酶可切割的连接子，以及依喜替康有效载荷（一种有效的经临床验证的拓扑异构酶-1抑制剂）。该连接子专门设计用于连接依喜替康有效载荷，可生成高度稳定和均一的ADC。该有效载荷不是BCRP/P-gp的底物，而BCRP/P-gp是导致许多疗法产生化疗耐药性的药物外排泵。临床前研究数据显示，基于这种连接子/有效载荷的ADC比部分竞品ADC具有更强的“旁观者效应”**。AMT-253的药物抗体比值约为8。目前正通过I/II期临床试验对其在晚期恶性黑色素瘤及其他晚期实体瘤患者中的疗效进行评估。如需了解更多澳洲临床I期 (NCT05906862) 和中国临床I/II期 (NCT06209580)试验信息，可登录http://clinicaltrials.gov查询。** Weng et al., (2023) Cancer Discovery 13:950–73
关于普众发现
普众发现是一家专注于ADC药物开发的临床阶段公司。普众发现使用了两个技术平台：MabArray——一种用于发现新颖的细胞表面抗肿瘤靶点以构建全新靶标(First-in-Class)的抗体平台，以及PAD ——该分子设计平台是我们研发技术的支柱，融合我们对肿瘤生物学及现有治疗方案的清晰认知，以及多年ADC设计经验。针对选定适应症的已识别治疗靶点，该平台支持ADC的合理结构设计，以实现精准肿瘤靶向、强效细胞毒性及最小化脱靶效应。MabArray与PAD的结合产生了显著的协同效应，使普众发现能够构建一套ADC“图册”，该“图册”有望用于治疗具有高度未满足治疗需求的恶性肿瘤，并实现更高和更持久的响应。基于上述技术平台，普众发现目前有数个ADC管线在开发中，其中包括了3个潜在全新靶标的ADC管线。并且，包括所有潜在新靶在内的多条ADC管线进入了临床阶段，展现了良好的安全性和有效性，为公司平台技术完成了初步的验证。